有效药靶是新药开发的首要任务。迄今已发现作为治疗药物靶点的总数约500个，海上靶标其中受体尤其是G-蛋白偶联的受体（GPCR）靶点占绝大多数，另还有酶、抗菌、抗病毒、抗寄生虫药的作用靶点。海上靶标合理化药物设计（rational drug design）可以依据生命科学研究中所揭示的包括酶、受体、离子通道、核酸等潜在的药物作用靶位，海上靶标或其内源性配体以及天然底物的化学结构特征来设计药物分子，以发现选择性作用于靶点的新药。